La terapia con linfocitos CAR-T prolonga de forma significativa la supervivencia libre de progresión en comparación con las terapias estándar en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario que habían recibido entre 2 y 4 líneas de tratamiento previo, según un ensayo clínico en el que ha participado la Clínica Universidad de Navarra y que se ha desarrollado en hospitales de 13 países.

"Aunque la terapia CAR-T con el medicamento ide-cel está aprobada en pacientes con mieloma en fase avanzada, este estudio es el primero que observa su eficacia en personas que han sufrido una recaída después de haberse tratado con, al menos, dos terapias anteriores", ha explicado Paula Rodríguez, especialista del Área de Cáncer Hematológico del Cancer Center Clínica Universidad de Navarra y primera firmante del ensayo, que se ha publicado en la revista científica 'New England Journal of Medicine'.

El proyecto, promovido por Bristol Myers Squibb (BMS), ha contado con la participación de casi 20 centros nacionales e internacionales de 13 países diferentes, siendo la Clínica Universidad de Navarra el que más pacientes ha reclutado.

El objetivo del proyecto es comparar la eficacia del medicamento ide-cel (terapia CAR-T dirigida frente a BCMA) frente a distintos tratamientos convencionales para el mieloma.

"Para ello, los pacientes se han aleatorizado entre las dos ramas de tratamiento, la terapia CAR o el tratamiento estándar, con la ventaja de que los pacientes asignados a la rama control podrían recibir la terapia CAR-T en el momento de la progresión, lo que aporta un mayor grado de evidencia científica al resultado", ha explicado la especialista.

La mediana de supervivencia libre de progresión observada con la terapia CAR-T supera los trece meses, mientras que la observada con el tratamiento convencional es inferior a cuatro meses.

Estos resultados "respaldan el papel de la terapia CAR-T en pacientes con mieloma en recaída que han recibido, al menos, dos terapias previas". "En ese estado de la enfermedad las opciones terapéuticas son limitadas y subóptimas, por tanto, a la luz de los resultados de este trabajo, la terapia CAR-T podría mejorar considerablemente la situación de estos pacientes", ha remachado la doctora Rodríguez Otero.

El mieloma múltiple es el tercer tumor hematológico en frecuencia, ya que representa el 1 por ciento de todas las neoplasias y el 10 por ciento de las neoplasias hematológicas. Se trata de un cáncer de las células plasmáticas, situadas en la médula ósea, cuyo rol es crucial en el sistema inmunitario.

"A pesar de los importantes avances en el tratamiento, la mayoría de los enfermos recaen y terminan siendo resistentes a los fármacos más importantes disponibles hasta la fecha", ha recordado Rodríguez Otero.

En esta situación son necesarios nuevos tratamientos con mecanismos de acción distintos, como es la terapia con células CAR-T. Esta terapia consiste en la modificación genética en el laboratorio de los linfocitos T (una de las principales células del sistema inmune), de manera que se refuerce su capacidad de reconocer y destruir a las células tumorales.

"Se trata de una terapia que está demostrando un efecto muy beneficioso para tratar tumores hematológicos en nuestros pacientes", ha concluido el director del Área de Terapia Celular de la Clínica Universidad de Navarra, el doctor Felipe Prósper.